新京報(bào)貝殼財(cái)經(jīng)訊（記者俞金旻）4月10日，新京報(bào)貝殼財(cái)經(jīng)記者從上海市藥監(jiān)局了解到，國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評，審批程序批準(zhǔn)上海信致醫(yī)藥科技有限公司申報(bào)的波哌達(dá)可基注射液（商品名：信玖凝）上市，用于治療中重度血友病 B（先天性凝血因子IX缺乏癥）成年患者。這是首個(gè)血友病B基因治療藥物，也是全國獲批的首個(gè)基因治療藥物。
貝殼財(cái)經(jīng)記者了解到，目前，全球已有3款用于血友病的基因治療產(chǎn)品上市，分別為BioMarin的Roctavian（2023.6 FDA）、CLS/uniQure的Hemgenix（2022.11 FDA）、輝瑞的Beqvez（2024.4 FDA），分別用于治療A型血友病、B型血友病、B型血友病。
Roctavian、Hemgenix、Beqvez分別定價(jià)290萬美元、350萬美元、350萬美元。但是商業(yè)化卻遠(yuǎn)不及預(yù)期。據(jù)公開報(bào)道，來自BioMarin的年報(bào)顯示，2023年僅3名患者接受Roctavian治療，銷售為350萬美元。
目前，信玖凝的定價(jià)還未公布，但可以肯定的是，對比國外同類，會(huì)低很多。
據(jù)了解，血友病 B 是一種遺傳性出血性疾病，由凝血因子 Ⅸ（FⅨ）缺乏引起。長期以來，患者主要依賴終生頻繁接受靜脈注射凝血酶原復(fù)合物（PCC）或凝血因子Ⅸ 進(jìn)行替代治療?；颊叱掷m(xù)頻繁出血，容易導(dǎo)致關(guān)節(jié)結(jié)構(gòu)和功能損傷嚴(yán)重，致殘率居高不下。這不僅給患者帶來極大的身體痛苦和生活不便，也伴隨感染、血栓等風(fēng)險(xiǎn)，高昂的治療費(fèi)用也讓患者家庭長期背負(fù)沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。信玖凝?采用工程化改造的嗜肝性重組腺相關(guān)病毒（rAAV）載體，可將含優(yōu)化的人凝血因子Ⅸ基因遞送到患者肝臟細(xì)胞內(nèi)，進(jìn)而利用宿主細(xì)胞基因轉(zhuǎn)錄系統(tǒng)持續(xù)表達(dá)人凝血因子Ⅸ，并分泌到血液中，發(fā)揮FⅨ的促凝血活性。
尤其值得期待的是，采用基因治療方法，患者只需一次注射，患者有極大可能治愈的獲益，不用再定期治療，不僅為中重度血友病B成年患者提供了新的治療選擇，同時(shí)大大減輕了經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)和醫(yī)保壓力。
編輯 陳莉 校對 楊許麗
