新京報訊 3月31日，國家藥監(jiān)局網(wǎng)站顯示，羅澤利昔珠單抗注射液（商品名為優(yōu)迪革）獲得批準(zhǔn)，與常規(guī)治療藥物聯(lián)合用于治療乙酰膽堿受體（AChR）或肌肉特異性受體酪氨酸激酶（MuSK）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力（gMG）患者。該藥也是全球首個且唯一同時覆蓋AChR陽性和MuSK陽性gMG的新生兒Fc受體（FcRn）拮抗劑，此次獲批填補(bǔ)了國內(nèi)MuSK陽性患者靶向治療的空白。

重癥肌無力是一種自身免疫性神經(jīng)肌肉傳遞障礙罕見疾病，可引起明顯的肌無力、疲勞等癥狀，導(dǎo)致言語、行動、呼吸等身體功能受限，或合并胸腺瘤，疾病加重至肌無力危象（累及呼吸肌導(dǎo)致呼吸衰竭）可危及生命。數(shù)據(jù)顯示，我國重癥肌無力年發(fā)病率為0.68/10萬，其中AChR陽性和MuSK陽性為兩種主要亞型，占比分別約為85%、8%。MuSK陽性患者往往臨床表現(xiàn)更重，存在更高的危急重癥風(fēng)險。30歲和50歲左右呈現(xiàn)發(fā)病雙峰。

復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師、中國重癥肌無力協(xié)作組組長趙重波教授指出，相較于其他罕見病，重癥肌無力的診斷相對明確，通過積極且規(guī)范的治療，大多數(shù)患者的病情能夠得到有效控制，但病情控制住并不等同于生活質(zhì)量的全面恢復(fù)。羅澤利昔珠單抗注射液獲批上市，不僅填補(bǔ)了MuSK抗體陽性患者靶向治療的空白，也為重癥肌無力患者提供了更具針對性的治療選擇，這對改善患者生活質(zhì)量及促進(jìn)其回歸正常生活具有重要意義。

校對 柳寶慶