國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）3月18日發(fā)布的《2024年度藥品審評報告》顯示，2024年，CDE共批準(zhǔn)48個1類創(chuàng)新藥上市，同比2023年增長20%，創(chuàng)近五年新高，涵蓋腫瘤、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、內(nèi)分泌系統(tǒng)疾病等近20個治療領(lǐng)域。其中，通過優(yōu)先審評審批、突破性治療等加速通道獲批的品種占比超70%，包括17個優(yōu)先審評審批品種和11個附條件批準(zhǔn)品種。
17個通過優(yōu)先審評審批程序批準(zhǔn)上市
2024年，藥品注冊申請申報量持續(xù)增長，CDE受理各類注冊申請19563件，同比增加5.73%（以受理號計），包括藥品制劑注冊申請17476件（同比增加3.42%），化學(xué)原料藥注冊申請2087件（同比增加30.03%）。
CDE以臨床價值為導(dǎo)向，采取多種措施提高審評效率，加快新藥好藥上市，為患者提供更多的用藥選擇。2024年批準(zhǔn)上市的48個1類創(chuàng)新藥中，包括23個化學(xué)藥品、22個治療用生物制品和3個中藥。從治療領(lǐng)域來看，抗腫瘤藥物最多，達到21個，占比約43.75%。內(nèi)分泌系統(tǒng)藥物、抗感染藥物分別有5個、3個，其余領(lǐng)域涉及呼吸、風(fēng)濕免疫、神經(jīng)系統(tǒng)疾病藥物、循環(huán)系統(tǒng)疾病藥物、皮膚及五官科等。
48個創(chuàng)新藥中，17個（35.4%）通過優(yōu)先審評審批程序批準(zhǔn)上市，11個（22.9%）附條件批準(zhǔn)上市，13個（27.1%）在臨床試驗期間納入了突破性治療藥物程序。
自2020年《藥品注冊管理辦法》（總局第27號令）實施以來，共有496件藥品注冊申請納入優(yōu)先審評審批程序，包括抗腫瘤藥物、皮膚及五官科藥物、內(nèi)分泌系統(tǒng)藥物等，其中抗腫瘤藥物數(shù)量最多，占比42.54%；累計納入突破性治療藥物程序294件（246項適應(yīng)癥），排名前三的分別為抗腫瘤藥物、神經(jīng)系統(tǒng)疾病藥物及抗感染藥物；附條件批準(zhǔn)187件藥品注冊申請（135項適應(yīng)癥），抗腫瘤藥物數(shù)量依然最多，占比82.22%，共有28項附條件批準(zhǔn)的適應(yīng)癥完成確證性研究，轉(zhuǎn)為常規(guī)批準(zhǔn)。
罕見病用藥和兒童用藥審批加速
針對特殊群體的用藥需求問題，CDE加大力度解決，并提高藥物研發(fā)評價體系覆蓋率，針對兒童用藥好、罕見病、吞咽困難等患者群體，制定發(fā)布了一系列相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)原則，為藥物臨床試驗提供更加靈活、可及的新方法、新路徑。
為進一步促進兒童適宜品種、劑型、規(guī)格的研發(fā)創(chuàng)制和申報審評，滿足兒科臨床用藥需求，自2016年起，國家衛(wèi)生健康委員會會同有關(guān)部門研究制定了五批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單，共有160個品種，包括口服溶液劑、口服混懸劑、顆粒劑等適宜兒童給藥劑型。
2024年，CDE建議批準(zhǔn)鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單內(nèi)的兒童用仿制藥17件（14個品種）。近五年累計建議批準(zhǔn)鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單內(nèi)的兒童用仿制藥59件（26個品種），涉及神經(jīng)、抗腫瘤、內(nèi)分泌等8個治療領(lǐng)域。
符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格也被列入優(yōu)先審評審批程序申請適用范疇。2024年，CDE批準(zhǔn)106個兒童用藥，包含71個上市許可申請，其中20個品種（占比18.9%）通過優(yōu)先審評審批程序加快上市，另批準(zhǔn)35個品種擴展適應(yīng)癥。
2024年5月31日，CDE網(wǎng)站“兒童用藥專欄”開始持續(xù)公示優(yōu)先審評審批的兒童用藥批準(zhǔn)信息，使研發(fā)單位更好地了解與把握兒童用藥創(chuàng)新研發(fā)方向。
罕見病用藥近年來一直備受關(guān)注。在罕見病用藥審批方面，2024年批準(zhǔn)罕見病用藥55個品種（未包括化學(xué)藥品4類仿制藥），涉及陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）、急性高氨血癥、先天性高胰島素性低血糖血癥、杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）、肝豆?fàn)詈俗冃缘?。其?0個品種（36.4%）通過優(yōu)先審評審批程序加快上市，2個品種附條件批準(zhǔn)上市。
2024年CDE還批準(zhǔn)117件短缺藥品，覆蓋循環(huán)、神經(jīng)等12個領(lǐng)域，近五年累計批準(zhǔn)226件。
境外新藥在國內(nèi)上市審批進程也在加速。2024年，CDE批準(zhǔn)境外已上市境內(nèi)未上市的藥品（化學(xué)藥品5.1類、治療用生物制品3.1類和預(yù)防用生物制品3.1類）89個品種，其中64個為首次批準(zhǔn)上市，如阿地溴銨吸入粉霧劑、阿伐可泮膠囊、奧德昔巴特膠囊等，25個為已上市藥品增加適應(yīng)癥。
創(chuàng)新中藥上市申請量創(chuàng)近五年新高
中藥注冊申請受理方面，2024年，CDE受理中藥注冊申請2407件。按注冊申請類別統(tǒng)計，臨床試驗申請（IND）100件，上市申請（NDA）40件，均創(chuàng)近五年新高。以注冊分類統(tǒng)計，100件臨床試驗申請中，包括創(chuàng)新中藥臨床試驗申請80件（71 個品種），遠超2020年-2023年的每年申請量；改良型中藥臨床試驗申請19件（16個品種），同名同方藥臨床試驗申請1件（1個品種）。
從中藥臨床試驗審結(jié)情況來看，2024年CDE批準(zhǔn)61件中藥臨床試驗，涉及12個適應(yīng)癥領(lǐng)域，呼吸、消化藥物較多，占比約39.34%。
40件上市申請中，包括創(chuàng)新中藥上市申請11件（11個品種），改良型中藥上市申請1件（1個品種），古代經(jīng)典名方中藥復(fù)方制劑上市申請28件（17個品種）。
中藥上市申請審結(jié)情況方面，2024年，CDE審結(jié)中藥注冊申請1907件，建議批準(zhǔn)的中藥新藥上市申請共14個品種，包括3個創(chuàng)新中藥品種，古代經(jīng)典名方中藥復(fù)方制劑11個品種。從適應(yīng)癥來看，呼吸藥物依然最多，共有4個，占建議批準(zhǔn)量的28.57%。
新京報記者 王卡拉
校對 穆祥桐
